Ma très chère thérapie génique

Le Téléthon 2019 a permis de récolter près de 75 millions d’euros ce week-end. Trente-deux ans après sa création, la thérapie génique est devenue une réalité. Il y a aujourd’hui dans le monde une dizaine de médicaments en circulation, la plupart pour traiter des maladies rares, mais la thérapie génique est porteuse de nombreuses promesses notamment dans le traitement du cancer, voire pour lutter contre le VIH. Mais la route qui mène vers une généralisation de ces traitements est encore semées d’embûches, et notamment d’une de taille : celle du prix des médicaments, qui peuvent se chiffrer en centaines de milliers, voire en millions de dollars.

Ma très chère thérapie génique : c’est le programme vectoriel qui est le nôtre pour l’heure qui vient. Bienvenue dans La Méthode scientifique.

Et pour évoquer l’état de la recherche, et les aboutissements en matière de thérapie génique, nous avons le plaisir de recevoir aujourd’hui Anne Galy, directrice de recherche académique à Généthon, et directrice de l’accélérateur de recherche technologique en thérapie génomique (Inserm), et Alain Fischer, médecine à l’hôpital Necker, professeur au Collège de France et chercheur à l’Institut Imagine.

Le reportage du jour

Rencontre avec Bernard Gilly, co-fondateur de Gensight Biologics . Quelle thérapie génique pour lutter contre la neuropathie de Leber, une maladie rare de la rétine ? Avec quelle efficacité et à quel prix ? Par Antoine Beauchamp :

Repères

• La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique pour soigner une maladie, soit en important un gène sain, soit en modifiant le gène défectueux. Initialement, cette approche a été conçue pour les maladies rares monogéniques, donc lié à un seul gène altéré. 
• Mais au cours des deux dernières décennies, l’évolution rapide des connaissances et des technologies a permis de démultiplier les stratégies possibles et d’élargir leur utilisation à de très nombreuses indications, dont certains cancers. Une dizaine de médicaments sont à présent commercialisés et comme toutes biothérapies, les thérapies géniques sont très onéreuses. 
• Cette année, le Zolgensma, un médicament pour soigner une maladie génétique rare, l’amyotrophie spinale, a été autorisé aux Etats-Unis. Son prix affiché est de 2,1 millions de dollars pièce, ce qui en fait le médicament le plus cher au monde.

Pour aller plus loin

[Thread] Retrouvez aussi les sources de cette émission sur le fil Twitter de La Méthode scientifique.

• Thérapie Génique : où en est-on ? (Journal international de médecine, décembre 2019)
• [Infographie] 2019 > Les deux principales stratégies de thérapie génique (Inserm)
• [Infographie] 2019 > Vecteurs utilisés lors des essais cliniques en thérapie génique (Inserm)
• Le médicament le plus cher au monde découvert grâce aux dons du Téléthon (Le Figaro, décembre 2019)
• Téléthon : la thérapie génique, de l’espoir à la réalité (Sciences & Avenir, décembre 2019)
• Les thérapies cellulaires et géniques, nouvel eldorado pour les “big pharmas” ? (Les Echos, novembre 2019)
• Thérapies géniques : jadis pionnière, la France peut-elle rattraper son retard ? (Sciences & Avenir, juin 2019)
• Thérapie génique à 2 millions d’euros : le traitement le plus cher du monde est approuvé aux Etats-Unis (Sciences & Avenir, mai 2019)
• Une thérapie génique redonne la vue à des souris (Sciences & Avenir, mai 2019)
• Des enfants nés sans défenses immunitaires guéris grâce au virus du sida (Le Figaro Santé, avril 2019)
• “Bébés-bulles” : huit enfants “guéris” de leur immunodéficience après une nouvelle thérapie génique (Sciences & Avenir, avril 2019)
• [Infographie] 2018 > Les deux principales stratégies de thérapie génique (Inserm)
• Thérapie génique, une recherche de longue haleine qui porte ses fruit (Inserm, 2018)

Les références musicales

Le titre du jour : 

Le générique de début : "Music to watch space girls by", par Leonard Nimoy

Le générique de fin : "Says" par Nils Framh