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On peut changer le monde, l’avancée des thérapies géniques

56 min
À retrouver dans l'émission

L. Servais, René Frydman, S. Braun
L. Servais, René Frydman, S. Braun Crédits : Catherine Donné - Radio France

Laurent Servais dirige le service des essais cliniques de l’Institut de Myologie, neuro-pédiatre, docteur es-sciences, il nous fera participer à cet engagement pour la compréhension de maladies rares en utilisant des essais cliniques innovants. A ses côtés Serge Braun pharmacien, Docteur en Sciences de l’Université Louis Pasteur de Strasbourg, docteur scientifique de l’AFM, spécialiste des maladies neuromusculaires nous fera part des avancées des thérapies géniques telles qu’il les raconte, avec beaucoup d’humanité, dans son dernier livre paru aux éditions Eyrolles On peut changer le monde en vendant des crêpes et des ballons. Un peu d’histoire : des gens ordinaires qui font parfois des choses extraordinaires c’est l’exemple du Téléthon, cette association de personnes qui ont voulu se lier avec les chercheurs et les généticiens pour connaître ces mécanismes génétiques, pour pouvoir nommer des maladies répertoriées aujourd’hui au nombre de 300 (parmi les maladies neuromusculaires) et pouvoir aborder la thérapie génique ou cellulaire, les techniques du saut d’exon, les translectures de codon-stop. L’exemple de cette maladie très rare mais tellement particulière, la progéria, qui se traduit par un vieillissement accéléré de tout les éléments du corps de l’enfant et qui lui donne l’aspect d’un vieillard, avec des décès à l’âge de 15 ans. Dans cette maladie, seuls les neurones ne sont pas touchés car ils n’accumulent pas la progérine. De nombreuses actions sont menées, celles faites dans le cadre de la banque du Généthon, les essais cliniques qui touchent 50% des maladies neuromusculaires mais pas uniquement, cela peut concerner également les maladies de peau, de la vision, de la drépanocytose, etc. Nous aborderons avec nos invités les mises en cause du Téléthon et du Généthon par ses détracteurs.

La parole est libre, la recherche est nécessaire pour une médecine personnalisée qui permette un changement de braquet dans le futur.

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