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Pourquoi les essais de thérapie génique reprennent-ils ?

1h
À retrouver dans l'émission

La thérapie génique fait partie des techniques médicales les plus extraordinaires. Il ne s'agit de rien de moins que de réparer le génome humain lorsque celui-ci présente un défaut grave. C'est le cas de celui des bébés bulles qui sont privés de système immunitaire. Certains nourrissons dans ce cas sont soignés grâce à une greffe de moelle osseuse d'un donneur compatible, la plupart du temps un frère ou une soeur. Mais il existe aussi des situations où de tels donneurs n'existent pas. C'est pour eux que l'équipe d'Alain Fisher, à l'hôpital Necker de Paris, a mis au point une technique appelée thérapie génique. Après une dizaine d'années de test sur les animaux, les essais sur dix bébés humains se sont déroulés entre 1999 et 2002 avec de nombreux succès. Mais quatre leucémies ont interrompu le processus pendant sept ans. Ils vont reprendre cette année après la mise au point d'un nouveau procédé de traitement. Les espoirs sur le succès de la thérapie génique sont ainsi relancés. Les nouveaux essais devront confirmer l'efficacité du nouveau mécanisme d'introduction des gènes sains au coeur même des cellules de l'organisme humain. En cas de succès, cette nouvelle aptitude de la médecine à corriger les erreurs de la nature conduira à de nombreuses questions sur les applications d'une telle technique au-delà du cas des bébés bulles ou de ceux qui concernent d'autres imperfections graves du génome humain. La possibilité d'introduire des gènes dans le patrimoine génétique d'un être humain ouvre en effet la porte à de multiples interventions sur la diversité naturelle de notre espèce. Comment fonctionne la thérapie génique ? Comment les chercheurs ont-ils surmontés les difficultés rencontrées lors de la première vague d'essais ? Quels nouveaux traitements peut-elle apporter ? Quelles dérives peut-on craindre et quelles parades peut-on imaginer ?

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